„Lotovõit“ kõige halvemas võtmes ehk mis haigus on harvikhaigus?
„Palun aita meil aidata! Üliharuldase haigusega laps vajab kiiresti meie kõigi abi, et haiguse kulgu aeglustada ja seisundit kergendada.“ Nii algab järjekordne Lastefondi üleskutse, et koguda raha haruldase haigusega lapse raviks, mille kulusid paraku haigekassa oma vahenditest katta ei saa.
Lahked annetajad on osa tervishoiusüsteemist, nad aitavad nii haruldaste haigustega lapsi kui täiskasvanuid, kellele riigi silmis kohta ei ole leitud ja nii toetubki süsteem suures osas annetustele.
Endine sotsiaalminister Tanel Kiik on tõdenud harvikhaigustele keskendunud aastataguses ajakirjanumbris Sinuga, et „kiiresti muutuvas olukorras tuleb meil mõelda, kuidas kompenseerida harvikhaiguste raviteenuseid ja ravimeid, ning leppida siin kokku uued paindlikud reeglid, mis arvestaksid valdkonna eripäraga. Hetkel toimiv juhis on kahjuks osutunud kohmakaks, kui tegu on üliharva esineva seisundiga ning ravi on küll olemas, aga väljaspool kehtivaid reegleid. Haigekassal aga puudub õigus astuda seadustest üle ning arusaadavalt tuleb arvestada ka avaliku raviraha piiratusega“.
Poliitikud ja kõik teised osapooled saavad aruteludes ja väljaütlemistes justkui aru, et väga vale on „karistada“ harvikhaigusega patsienti ja tema perekonda lisaks õnnetule „lotovõidule“ ja keerulisele diagnoosimisprotsessile ka riigi poolt kohmakate ja pikkade vintsutustega ravi ja teenuste kättesaadavusel. Siiski on harvikhaiguste probleemid aastaid samas seisus: haigetele jääb seni tavasüsteemi toetusest puudu ja palju vajalikke ravimeid ei pääse siiani haigekassa soodusravimite või tervishoiteenuste nimekirja.
Tihti puudub harvikhaigusel ravi
Harvikhaiguste eripära on, nagu nimigi ütleb, et need esinevad harva. Harvikhaigused on kõige halvemas mõttes „lotovõit“ – eri seisundeid, mida saab klassifitseerida harvikhaiguseks, on hinnanguliselt 8000 ning vaid 5% neist on olemas ravi. See tähendab, et kui inimesel diagnoositakse mõni harvikhaigus, siis enamasti on sellisel haigusel puudu standardlahendus – nii raviskeem kui ravimid – ja tavaliselt vajab selline patsient abi väga kiiresti.
Uusi ravimeid arendatakse valdkondades, mis parandavad olukorda just seal, kus on katmata ravivajadus. Hetkel on üle maailma arenduses umbes 9000 uut võimalikku ravimit, millest paljud harvikhaiguste raviks. Sealjuures on aga harvikhaigused taas kehvemas seisus, sest harvikhaiguste arendus on seotud suurte riskidega – patsiente on vähe, uuringute tegemine on väga keeruline ning võimalus ebaõnnestuda on suur. Arendusele ja uuringutele tehtavad kulutused on võrreldavad mistahes muu ravimi arenduskuludega, kuid patsiente, kes seda ravimit tulevikus vajavad, on suurusjärkude võrra vähem ja see kajastub paraku ka harvikhaiguste ravimite hinnas. See on ka põhjus, miks Euroopa Liit otsib lahendusi regulatsioonide tasandil, et harvikhaiguste ravimite arendust soodustada.
Eesti patsientidele on aga lisaprobleemiks, et isegi kui ravim on olemas, on uute ravimite hüvitamise otsuseni jõudmise aeg Eestis alates EL-i müügiloa saamisest Euroopa Liidu riikide seas üks pikemaid. Teisisõnu: Eestis puudub paindlik regulatsioon, mis võimaldaks lahendada erandlikke olukordi, kuigi individuaalsus on just see, mida harvikhaigustega patsiendid vajavad.
Tänased soodusravimite ja tervishoiuteenuste täiendamise menetlusprotsessid on ajamahukad ega võimalda kiireid lahendusi. Poliitikud küll konstateerivad murekohti, on nõus kaasa mõtlema ja arutlema, aga oleme endiselt samas seisus, kus kümme ja rohkem aastat tagasi. Muutunud on see, et riik ja riigi esindajad käsitlevad tänaseks heategevusega kogutavaid ravirahasid kui lahendust probleemile ja süsteemi normaalset osa. Vähiravifond Kingitud Elu, Lastefond ja teised heategevusrahadega ravi toetavad organisatsioonid toimetavad tublilt, kuid küsimus on, kas selline patsiendi jaoks ebakindel ning heasoovijate tahtest sõltuv lahendus peakski olema uus normaalsus.
Uusi ravimeid lisandub õnneks igal aastal
Tänu innovatsioonile on olemas ravimid reale harvikhaigustele, mille põhjus oli pikka aega ebaselge ning seetõttu pole neid osatud põhjuse tasemel ravida. 2017.–2020. aasta jooksul andnud Euroopa Komisjon müügiloa 60 uuele harvikravimile, millest on Eestis hüvitatavad ainult 6. Sealjuures ootab Eesti patsient uut harvikhaiguse ravimit, mille kohta on tootja taotluse sisse andnud, keskmiselt 1081 päeva – see aeg on Euroopa riikide pikim (vt analüüsi siit).
Terve hulga harvikhaiguste ravimite puhul on tootjail taotlus tegemata, kuigi Euroopa Komisjoni müügiluba on olemas. Ka selleks on põhjus: vaatamata teatud mööndustele nõuetes on soodusravimi taotlus magistritöö mahukusega dokumentatsioon, mille kokkupanek Eesti oludele on väga ressursimahukas ja vajab lisaks ajale ja heale tahtele ka spetsiifiliste oskustega tiimi. Eestis tegutsevatel väikestel esindustel napib sageli mõlemat. Samuti ei pruugi ravimile müügiloa saamise hetkel olla nõudlust: mõne haiguse puhul diagnoositakse Eestis üks patsient viie aasta jooksul või veelgi harvem. Ei ole realistlik, et ravimitootja kirjutaks mahuka taotluse ja haigekassa hindaks igale ravimile esitatud taotlust lihtsalt igaks juhuks.
Lisaks on veel üks põhjus, mis sageli aeglustab mitmete uute harvikravimite jõudmist Eesti turule - see on Eesti ja tegelikult kogu Baltimaade väiksus. Paljudel rahvusvahelistel ravimitootjatel puudub Balti riikides kohalik esindus. See on oluline faktor, miks kauaoodatud ravimid Eesti patsiendi jaoks viibivad – puuduvad kontaktid arstkonna ja ravimitootja vahel ning vähene teadlikkus uuest ravivõimalusest takistab astuda järgmisi samme, näiteks alustada protsessi ravimisoodustuse saamiseks.
Harvikud nõuavad individuaalset lähenemist
Sarnaselt paljudele Euroopa riikidele praktiseeritakse ka Eestis osaliselt uudseid ravimite hüvitamismudeleid, mis kiirendavad patsientide juurdepääsu ravile. Ravimitootjad ja haigekassa tulevad üksteisele poolele teele vastu ning riski- ja kulujagamise lahenduste abil püütakse leida optimaalseid ravimi hüvitamise lahendusi. Nt, kulujagamise korral lepitakse tootjaga kokku rahasumma, milleni haigekassa hüvitab ravimi maksumuse, mingil ajaperioodil, riskijagamise korral aga tervisetulem, mille saavutamisel haigekassa võtab üle ravimi hüvitamise.
Mitmetes riikides (sealhulgas Leedus) on loodud spetsiaalsed riiklikud fondid harvaesinevate haiguste ravimiseks. Ka Eestis vajame uusi ja patsiendist lähtuvaid lähenemisi nende patsientide toetamiseks, kelle jaoks pole tänases haigekassa tõlgenduses kulutõhusat ravi. Uute ravimeetodite hindamiseks ja riiklike rahastusotsuste tegemiseks on oluline kaasajastada seni hindamise aluseks olnud kriteeriume, sealhulgas ka nõudeid kulutõhususe arvutamisele.
Eesmärk on võimaldada patsientidele ravi, sest innovatsioonist on kasu üksnes siis, kui see jõuab inimesteni. Ravimitootjate Liit on jätkuvalt dialoogis haigekassa, sotsiaalministeeriumi ja kõigi teiste osapooltega leidmaks lahenduse eesti patsientidele. Harvikhaigused vajavad individuaalset, paindlikku ja kiiret lähenemist, inimesi ei peaks mitmekordselt karistama. Süsteem on praegu üles ehitatud mastaabile, kuid Eesti on väike, iga inimene on tähtis ja innovatsiooni jõudmine abivajajateni peab olema kiirem ja lihtsam.
